نجحت تجربة سريرية في استعادة السمع لدى خمسة أطفال يعانون من الصمم الوراثي باستخدام العلاج الجيني ، وتحديدا تقديم نسخ وظيفية من جين OTOF عبر الفيروس المرتبط بالغدي (AAV).
لوحظت تحسينات كبيرة في السمع وإدراك الكلام وتوطين الصوت ، حيث طور طفلان تقديرا للموسيقى.
وتؤكد الدراسة، التي نشرت في مجلة Nature Medicine، على إمكانات هذا النهج وتدعو إلى إجراء تجارب دولية أكبر، مشيرة إلى سلامة العلاج وفعاليته على الرغم من الأحداث السلبية الطفيفة.
أعاد العلاج الجيني السمع لدى الأطفال المصابين بالصمم الوراثي عن طريق حقن فيروس مرتبط بالغدي يحمل جينات OTOF الوظيفية في آذانهم الداخلية ، مما يضمن التعبير الجيني على المدى الطويل.
تستكشف المناقشة إمكانات تقنيات تحرير الجينات مثل كريسبر لإجراء تعديلات بشرية جذرية والآثار الأخلاقية لإعطاء الأولوية للهندسة الوراثية التجميلية على التطبيقات الطبية.
تثار مخاوف أخلاقية حول استخدام العلاج الجيني للقضاء على الصمم الوراثي لدى الأطفال ، مع التركيز على الموافقة والخلافات داخل مجتمع الصم حول زراعة القوقعة.