Un essai clinique a permis de rétablir l'audition de cinq enfants atteints de surdité héréditaire grâce à la thérapie génique, en délivrant des copies fonctionnelles du gène OTOF par l'intermédiaire d'un virus adéno-associé (AAV).
Des améliorations significatives ont été observées au niveau de l'audition, de la perception de la parole et de la localisation des sons, et deux enfants ont commencé à apprécier la musique.
Publiée dans Nature Medicine, l'étude souligne le potentiel de cette approche et plaide en faveur d'essais internationaux de plus grande envergure, en soulignant l'innocuité et l'efficacité de la thérapie en dépit d'effets indésirables mineurs.
La thérapie génique a permis de rétablir l'audition d'enfants atteints de surdité héréditaire en injectant dans leur oreille interne un virus adéno-associé porteur de gènes OTOF fonctionnels, ce qui garantit une expression génétique à long terme.
La discussion porte sur le potentiel des technologies d'