Egy klinikai kísérletben sikeresen helyreállították öt örökletes siketségben szenvedő gyermek hallását génterápiával, amely során az OTOF gén funkcionális kópiáit adeno-asszociált vírus (AAV) segítségével juttatták be.
Jelentős javulást figyeltek meg a hallás, a beszédészlelés és a hangok lokalizálása terén, két gyermek pedig megkedvelte a zenét.
A Nature Medicine című szaklapban megjelent tanulmány kiemeli a megközelítésben rejlő lehetőségeket, és nagyobb nemzetközi vizsgálatok elvégzése mellett érvel, megjegyezve, hogy a terápia a kisebb mellékhatások ellenére is biztonságos és hatékony.
A génterápia helyreállította az öröklött siketségben szenvedő gyermekek hallását, amikor egy funkcionális OTOF-géneket hordozó adeno-asszociált vírust fecskendeztek a belső fülükbe, biztosítva a hosszú távú génexpressziót.
A vita a CRISPR-hez hasonló génszerkesztési technológiákban rejlő lehetőségeket vizsgálja az emberi szervezet radikális módosítására, valamint a kozmetikai géntechnológia orvosi alkalmazásokkal szembeni előnyben részesítésének etikai következményeit.
Etikai aggályok merülnek fel a génterápia alkalmazásával kapcsolatban az örökletes siketség gyermekeknél történő felszámolása érdekében, a beleegyezésre és a siket közösségen belül a cochleáris implantátumokkal kapcsolatos vitákra összpontosítva.