On this page
การทดลองทางคลินิกประสบความสําเร็จในการฟื้นฟูการได้ยินในเด็ก 5 คนที่มีอาการหูหนวกที่สืบทอดมาโดยใช้ยีนบําบัด โดยเฉพาะการส่งสําเนาการทํางานของยีน OTOF ผ่านไวรัสที่เกี่ยวข้องกับอะดีโน (AAV)
มีการปรับปรุงที่สําคัญในการได้ยินการรับรู้คําพูดและการแปลเสียงโดยเด็กสองคนพัฒนาความซาบซึ้งในดนตรี
ตีพิมพ์ใน Nature Medicine การศึกษาเน้นย้ําถึงศักยภาพของแนวทางนี้และสนับสนุนการทดลองระดับนานาชาติที่ใหญ่ขึ้นโดยสังเกตความปลอดภัยและประสิทธิผลของการบําบัดแม้จะมีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์เล็กน้อย
การบําบัดด้วยยีนได้ฟื้นฟูการได้ยินในเด็กที่หูหนวกที่สืบทอดมาโดยการฉีดไวรัสที่เกี่ยวข้องกับอะดีโนที่มียีน OTOF ที่ใช้งานได้เข้าไปในหูชั้นใน เพื่อให้แน่ใจว่ามีการแสดงออกของยีนในระยะยาว
การอภิปรายสํารวจศักยภาพของเทคโนโลยีการแก้ไขยีน เช่น CRISPR สําหรับการดัดแปลงของมนุษย์ที่รุนแ รง และผลกระทบทางจริยธรรมของการจัดลําดับความสําคัญของพันธุวิศวกรรมเครื่องสําอางมากกว่าการใช้งานทางการแพทย์
มีข้อกังวลด้านจริยธรรมเกี่ยวกับการใช้ยีนบําบัดเพื่อกําจัดอาการหูหนวกทางพันธุกรรมในเด็ก โดยเน้นที่ความยินยอมและการโต้เถียงภายในชุมชนคนหูหนวกเกี่ยวกับประสาทหูเทียม